サレプタ・セラピューティクス（Sarepta Therapeutics Inc）【SRPT】株価・配当・決算

Sarepta Therapeutics、Inc.は商業段階のバイオ医薬品会社であり、希少疾患の治療のためのRNA標的治療、遺伝子治療、およびその他の遺伝子治療法アプローチの発見と開発に焦点を当てています。同社は、エクソン51スキッピングの影響を受けやすいDMD遺伝子の変異が確認されている患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を治療するために、EXONDYS 51注射を提供しています。 VYONDYS 53は、DMD遺伝子の変異が確認されており、エクソン53のスキップを受け入れられる患者のDMDの治療に使用します。また、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）化学とエクソンスキップ技術を使用してDMD遺伝子のエクソン45をスキップする製品候補であるCasimersenも開発しています。 SRP-5051、ジストロフィンプレmRNAのエクソン51に結合するペプチド結合PMO。 SRP-9001、DMDマイクロジストロフィン遺伝子治療プログラム。 SRP-9003、肢帯型筋ジストロフィーの遺伝子治療プログラム。ムコ多糖症IIIA型を治療するためのLYS-SAF 302。同社はF. Hoffman-La Roche Ltdとコラボレーション契約を結んでいます。全国子供病院; Lysogene;デューク大学;ジェネソン; StrideBio;米国陸軍感染症研究所国防総省の主導的研究所; Dyno Therapeutics、Inc;また、Codiak BioSciences、Inc.と研究およびオプション契約を結んでおり、神経筋疾患の遺伝子治療、遺伝子編集、およびRNA技術を提供するための設計されたエキソソーム治療を設計および開発しています。 Sarepta Therapeutics、Inc.は1980年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。